Pia Boehnke.
PN Pia Boehnke.

Exclusief voor abonnees

Pia, een half jaar na peperdure gentherapie: “Ze doet het goed, maar we hadden op méér gehoopt”

Pia Boehnke, de baby met de zeldzame spierziekte SMA type 1, werd een half jaar geleden behandeld met de peperdure gentherapie Zolgensma. Het medicijn kostte 1,9 miljoen euro en het meisje, nu 16 maanden oud, doet het goed. Ze gaat zienderogen vooruit, kan soms tien seconden rechtop zitten en ze eet zelfstandig, maar het grote wonder is niet geschied. Sommige dagen vergelijk ik Pia met ‘normale’ kindjes van haar leeftijd”, zegt mama Ellen De Meyer. “Dan doet het ongelooflijk veel pijn om te beseffen wat ze niet kan en ook nooit zal kunnen.”

Je cookie instellingen zorgen ervoor dat deze inhoud niet getoond wordt.
Pas je cookie instellingen hier aan.

In amper drie dagen tijd werden in september van vorig jaar één miljoen sms’jes verzonden, goed voor een bedrag van zo’n twee miljoen euro. Met dat geld kon het leven van baby Pia gered worden. De gentherapie Zolgensma werd - en wordt nog steeds - door de Zwitserse farmareus Novartis verkocht voor 1,9 miljoen euro. Op 9 oktober 2019 was het zover, de grote overwinning, de nog grotere opluchting.

“Ik kan me nog zo het gevoel van euforie herinneren toen die peperdure gentherapie, waar we zo hard voor gestreden hadden, in haar lichaampje vloeide”, zegt mama Ellen De Meyer. “Mijn verwachtingen waren hoog. Torenhoog. Ik las verhalen van kindjes uit het buitenland die na enkele dagen al enorme ontwikkelingen doormaakte. Ik bekeek de publicaties van de studies die Novartis al had uitgevoerd en verbaasde me over de fantastische vooruitgang die de kinderen in die studies maakte. Ik kon niet wachten om te zien hoe Pia zou evolueren.”

Je hebt 26% van dit artikel gelezen

Lees meer